Niemann-Pick B - RS - 5th infusion.
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Interstitial lung disease in lysosomal storage disorders
Natural history and management of liver dysfunction in lysosomal storage disorders
Niemann-Pick Disease
Familial Hypercholesterolemia: From Clinical Suspicion to Novel Treatments
Frontiers Potential Disease-Modifying Effects of Lithium Carbonate in Niemann-Pick Disease, Type C1
Intrathecal 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin decreases neurological disease progression in Niemann-Pick disease, type C1: a non-randomised, open-label, phase 1–2 trial - The Lancet
Necroptosis in Niemann–Pick disease, type C1: a potential therapeutic target
Lysosomal storage diseases: Diagnostic confirmation and management of presymptomatic individuals
Olipudase alfa enzyme replacement therapy for acid sphingomyelinase deficiency (ASMD): sustained improvements in clinical outcomes after 6.5 years of treatment in adults, Orphanet Journal of Rare Diseases
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